（中央社記者陳清芳台北二十九日電）衛生署國民健康局副局長吳秀英今天表示，在今年底之前，罕病「尼曼匹克症」患者不用擔心臨床試驗用藥ZAVESCA會斷藥，一年五位患者約新台幣八百到九百萬的試驗藥費，將由官方、罕見疾病基金會及台大醫院分攤。
對於曾有媒體報導，國健局將取消對尼曼匹克患者的藥品補助，國健局表示，這是一場誤會，因為國健局2006 年十一月開始和台大醫院共同進行為期一年的藥物試驗，2007年十月屆滿時，台大醫院尚未完成五個病例的臨床試驗，澳洲原廠則有藥物副作用的報告，並向歐盟撤回藥證申請案，藥物療效與安全性不明，訊息不充分的患者卻把矛頭指向國健局。
不過，基於人道原則，吳秀英說，台大醫院要把臨床試驗做完，患者可持續用藥，到了今年十二月底再決定未來該如何做。
尼曼匹克症是一種脂質代謝異常的自體隱性遺傳罕見疾病，已知在台灣的病患不超過十名，臨床試驗中的藥物ZAVESCA原本用於治療另一種罕病「高雪氏症」，每個月藥費每人約新台幣三十二萬多元，現在藥廠同意將單顆藥價從三千七百元降為一千四百元。
先前有一位患者林家聖在試驗服用一年多之後，自覺病情有改善，能吞嚥食物，但整體療效有待實驗證明。970329
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